Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) in Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) potrdila, da je začela testirati svoje gensko inženirsko zdravljenje bolezni srpastih celic na ameriških bolnikih.
V sporočilu za javnost sta obe podjetji povedali, da je FDA zdaj ukinil svoje klinično stanje, kar jim je omogočilo začeti preizkušanje eksperimentalne terapije. V maju so bili partnerji prisiljeni ustaviti načrte za testiranje droge CTX001, dokler ne bodo rešili "določenih vprašanj" v svoji prvotni uporabi.
Takrat sta CRISPR in Vertex trdila, da je bil CTX001 v ZDA zadržan, ker je imela FDA dodatna vprašanja v okviru pregleda dokumentacije, ki jo družbe predložijo za dovoljenje za začetek kliničnega preskušanja. Niso razkrili, kaj so ta vprašanja ali kako so nanje odgovorili.
Novice o preboju so v predprodajnem trgovanju delnice CRISPR-a zrasle za 14, 14%. Vertex-ove delnice so bile na četrtkovem trgu delnice. Napoved je pomembna, saj bo podjetje prvič preizkušalo eksperimentalno in revolucionarno tehnologijo, znano kot CRISPR-Cas9, na človeških matičnih celicah v ZDA. V poskusnem postopku bo vključena sprememba bolnikove DNK zunaj telesa. Onkolog na univerzi Sichuan v Chengduju na Kitajskem je leta 2016 izvedel prvo preskušanje na ljudeh.
V skupni izjavi sta obe podjetji predložili tudi posodobitev o napredku, doseženem pri preizkušanju CTX001 zunaj ZDA. Sporočili so, da so jim v „več državah“ podelili dovoljenje za začetek preizkusov njihovega eksperimentalnega zdravljenja bolezni srpastih celic in beta- talasemija, krvna motnja, ki zmanjša proizvodnjo hemoglobina - beljakovin v rdečih krvnih celicah, ki prenašajo kisik po telesu. Trenutno je v Evropi na vrsti klinična študija Phase 1/2, ki se bo v Evropi začela izvajati do konca leta 2018, so še dodali. Študije faze 1 in 2 so zasnovane za preizkušanje varnosti, stranskih učinkov in najboljših odmerkov novih načinov zdravljenja.
CRISPR in Vertex sta leta 2015 ustanovila zavezništvo za razvoj drog, osredotočeno na uporabo CRISPR-Cas9. Zdravljenja krvnih motenj so bila vključena v raziskovalni pakt, čeprav so sprva delovali na zdravilih za cistično fibrozo, področje specializacije za Vertex. Pod pogojem njunega partnerstva sta se družbi strinjali, da si bosta razdelili stroške raziskav in razvoja ter dobiček, ustvarjen s komercialnimi terapijami.
