Delnice družbe Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) so se v predprodajnem trgovanju povečale za 35, 40%, potem ko je kanadsko biotehniško podjetje objavilo, da namerava vložiti novo aplikacijo za zdravila (NDA), podprto s spodbudnimi rezultati testiranja.
V izjavi za javnost Clementia je dejal, da išče odobritev palovarotena za preprečevanje heterotopične okostenelosti (HO), nenormalne rasti kosti v ne skeletnih tkivih, pri bolnikih, ki trpijo za fibrodysplasia ossificans progresivno (FOP), redka in nevarna genetska kost bolezen.
Biotehniška družba je dodala, da Uprava za hrano in zdravila (FDA) se je strinjala, da bo dovolila, da Clementia uporablja podatke faze 2 za podporo njegove uporabe. Te študije, ki so bile predstavljene v začetku tega leta, kažejo, da je palovaroten učinkovito sredstvo.
Po podatkih faze 2 podjetja so pri bolnikih, ki so se zdravili s palovarotenom v času vnetja, pokazali več kot 70-odstotno zmanjšanje povprečne nove količine HO v 12 tednih v primerjavi z nezdravljeno skupino. Clementia naj bi v celoti vložila vlogo FDA v drugi polovici leta 2019.
V sporočilu za javnost je biotehnološka družba napoved NDA označila za "pomemben mejnik" in dodala, da je njeno zdravilo dobro postavljeno, da je postalo prvo tovrstne vrste za zdravljenje primerov HO z oboleli za FOP.
"Identifikacija poti do predložitve NDA v drugi polovici leta 2019 je pomemben mejnik za Clementia in za bolnike s to izjemno redko in uničujočo genetsko boleznijo kosti, " je dejala Clarissa Desjardins, ustanoviteljica in izvršna direktorica Clementia. „Hvaležni smo za sodelovanje z oddelkom za kostne, razmnoževalne in urološke izdelke FDA, ki je potencialno prineslo prvo odobreno možnost zdravljenja posameznikom, ki jih je prizadela FOP. Hvaležni smo tudi bolnikom in njihovim družinam ter preiskovalcem in kliničnim krajem, brez katerih nobeno od teh del ne bi bilo mogoče."
Kaj je naslednje?
Clementia je potrdila, da bo nadaljevala "faza 3 MOVE Trial", ki vključuje bolnike "kronični 5 mg dnevni odmerek" poleg epizodnega režima odmerjanja 20/10 mg ob izbruhu, še naprej po načrtih. Če bodo te preizkušnje uspešne, je podjetje dodalo, da jih bodo pozneje lahko uporabili za dopolnilno NDA.
Clementia je tudi dejala, da se bo naslednje leto obrnila na mednarodne regulativne organe, kako registrirati palovaroten.
