Kaj je faza 2?
Faza 2 je druga faza kliničnih preskušanj ali študij eksperimentalnega novega zdravila, v katerih je poudarek zdravila na njegovi učinkovitosti. Center za vrednotenje in raziskave zdravil ali CDER, oddelek ameriške agencije za hrano in zdravila, nadzira ta klinična preskušanja.
V preskušanjih faze 2 je običajno vključenih na stotine bolnikov, ki imajo bolezen ali stanje, ki si ga kandidat za zdravljenje prizadeva. Glavni cilj preskusov faze 2 je pridobiti podatke o tem, ali zdravilo dejansko deluje pri zdravljenju bolezni ali indikacije, kar na splošno dosežemo z nadzorovanimi preskušanji, ki jih natančno spremljamo, medtem ko varnost in stranske učinke prav tako še vedno preučujemo.
Razumevanje 2. faze
Namen študij faze 2 je tudi določiti najučinkovitejši odmerek zdravila in optimalni način dostave. Preskusi faze 2 so običajno največji kamen spotike pri razvoju novega zdravila.
Preskušanja faze 2 so običajno zasnovana kot dvojno slepe, randomizirane, s placebom nadzorovane študije. To pomeni, da bodo nekateri bolniki, vključeni v študijo, prejeli kandidata za zdravila, drugi pa placebo ali drugo zdravilo. Dodelitev se opravi naključno in niti udeleženec niti klinični preiskovalec ne veta, ali bo udeleženec prejemal zdravilo ali placebo. Ta naključnost in anonimnost se strogo uveljavljata, da bi preprečili pristranskost v študijah.
Stopnja uspešnosti in vpliv zalog preskusov faze 2
Preskušanja faze 2 veljajo za uspešna, če analiza podatkov vpisanih udeležencev razkrije, da poskusno zdravilo deluje pri zdravljenju bolezni ali indikacije. Bolniki, ki so prejeli eksperimentalno zdravilo, bi morali imeti statistično pomembnejše rezultate boljšega od tistih, ki so prejemali placebo ali nadomestno zdravilo. Če so preskušanja faze 2 uspešna, zdravilo nadaljuje v študije faze 3.
Študije faze 2 se začnejo le, če študije faze 1 ne odkrijejo pretirano visoke toksičnosti ali drugih varnostnih tveganj eksperimentalnega zdravila. Medtem ko do tretjine zdravil v študijah 1. faze ne napreduje v fazo 2, ker niso dovolj varne, so verjetnosti, da bo zdravilo, ki napreduje od faze 2 do faze 3, še manjše, od približno 32 do 39 odstotkov.
Zaradi razmeroma nizke stopnje uspeha na stopnji 2, se tržna reakcija na uspešen izid 2. faze na splošno nagradi s precejšnjo apreciacijo cen delnic za podjetje, ki razvija zdravilo. Stopnja apreciacije zalog je odvisna od številnih dejavnikov, vključno s prevladujočim okoljem za lastniške delnice na splošno in zlasti z zalogami v zdravstveni oskrbi, bolezni ali kazalcem, ki ga zdravilo želi zdraviti, moč rezultatov faze 2 in gibanje cen v zalogah pred objavo rezultatov faze 2.
