Med hitro rastočimi področji na mejah medicinske znanosti je genska terapija, pri kateri se genetske ali podedovane bolezni zdravijo s popravljanjem ali nadomeščanjem okvarjenih genov, ki jih povzročajo. Ta segment biotehniške industrije vključuje kombinacijo velikih in majhnih podjetij, priložnosti za vlagatelje pa spadajo v tri glavne kategorije: podjetja, ki so privlačna kot samostojna podjetja, podjetja, ki so verjetno cilji M&A, in podjetja, ki rastejo z M&A. Spodnja tabela prikazuje deset pomembnih igralcev v zadnjem članku v Barronu.
10 iger za gensko terapijo
(Tržne kapitalizacije)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 milijarde USDRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 milijarde USDAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 milijarde USDSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 milijarde USDMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 milijarde USDVoyager Therapeutics Inc. (VYGR) milijardSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 milijarde USDRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 milijarde USDNovartis AG (NVS), 227, 6 milijarde USDSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 milijarde USD
Pomen za vlagatelje
Barronova ocena kaže, da je vsaka od 5000 redkih bolezni povzročena z eno samo mutacijo ali napako v posameznikovih genih, ki jih je teoretično mogoče popraviti s ciljno terapijo. Medtem ko veliko, če ne večina, teh bolezni prizadene sorazmerno omejeno število ljudi, kljub temu lahko uspešno zdravljenje zaradi visokih cen ustvari letne prihodke v višini milijarde dolarjev ali več, dodaja članek.
Kljub temu, da ima genska terapija za seboj desetletja raziskav, je koncept še vedno v fazi razvoja, široka komercializacija pa še vedno v prihodnost. Dejansko je edino gensko nadomestno zdravljenje, ki ga je do zdaj odobrila FDA, razvilo podjetje Spark Therapeutics za zdravljenje redke očesne motnje, ki lahko vodi v slepoto. V prvem polnem letu 2018 na trgu je ustvaril le 27 milijonov dolarjev prihodka.
Ključne terapije v razvoju
- UniQure: hemofilija B, Huntingtonova bolezen; potencialni milijon dolarjev letnih prihodkov od zdravljenja s hemofilijo B Regenxbio: proizvaja virusne prenašalce, ki jih druga podjetja uporabljajo za izvajanje genske terapije; potencialna milijarda dolarjev letna prodaja samo Novartisu Audentes: stanje usodnih mišic XLMTM, ultra redka bolezen Crigler-Najjarja, ki telesu zavira predelavo bilirubina Trdno: Duchennova mišična distrofija (DMD); zelo slaba preizkušnja dvomi prihodnost podjetja; Sin izvršnega direktorja ima to bolezen, ki povzroči zgodnjo smrt MeiraGTX: redke očesne bolezni, ALS (Lou Gehrigova bolezen); Johnson & Johnson (JNJ) imata lastniški delež v podjetju Voyager: Parkinsonova in podobne bolezni; dogovor z AbbVie Inc. (ABBV) bo zagotovil do 1, 5 milijarde dolarjev plačil Sarepta: prvo zdravilo FDA, odobreno za Duchennovo mišično distrofijo (DMD); več kot 70.000 bolnikov po vsem svetu lahko stroški presežejo 500.000 USD Spark: redka bolezen mrežnice, ki povzroča slepoto, hemofilijo A
Spark tehnično ni več naložbena priložnost, saj ga Roche Holding kupuje po 122-odstotni premiji pri nakupu v primerjavi z zapiralno ceno pred ponudbo 22. februarja 2019. Spark se je 8. marca zaključil v vrednosti 0, 6% od Rochejeve 114, 50 dolarja na delnico. To ponazarja, kako velika podjetja z drogami, kot sta Roche in Novartis, so pripravljena plačati najvišji dolar za nakup manjših biotehnoloških podjetij, ki se ukvarjajo z obetavnimi raziskavami in razvojem.
"Pet milijard dolarjev za Spark zdaj naredi praktično vse drugo v genski terapiji sorazmerno poceni, " kot je zapisal Josh Schimmer, analitik pri Evercore ISI, v raziskovalnem zapisu, ki ga navaja Barron's. Marshall Gordon, višji raziskovalni analitik pri ClearBridge Investments, ki ima delnice v Sparku, pravi, da so bili močni raziskovalni kadri in proizvodne zmogljivosti ključni dejavniki, ki so pritegnili Roche.
Pogled naprej
Kot je navedeno zgoraj, dejanska komercializacija genske terapije poteka počasi, kar pomeni, da je veliko manjših igralcev večinoma trgovin na področju raziskav in razvoja z omejenimi prihodki in velikimi stroški. V sto tisoč pričakovanih cenah, če ne celo v milijonih dolarjev, številne genske terapije v razvoju ne potrebujejo velikega števila bolnikov, da bi bili donosni. Po drugi strani so ti stratosferski stroški zavezani k intenzivnemu vračanju zasebnih zavarovalnic in vladnih programov, kot je Medicare.
